Il piano d’impresa di LOTO Biotech Platform (nome commerciale Silthera) prevede lo sviluppo di una piattaforma tecnologica proprietaria che costituisce un’innovazione nella progettazione di molecole farmacologiche. Il sistema integra avanzati algoritmi di machine learning per ottimizzare la progettazione di molecole bioattive (pro-farmaci) basate sulla tecnologia dei piccoli RNA interferenti (siRNA) per il trattamento di patologie genetiche rare autosomiche dominanti. La piattaforma si pone l’obiettivo di rendere via via più efficaci i pro-farmaci e ridurne i costi di sviluppo e testing per poi commercializzarli a clienti B2B (aziende farmaceutiche, CRO o laboratori di biotecnologia). Un ulteriore conseguenza riguarderà l’ottimizzazione dei costi di materie prime ed energia per il processo di progettazione e testing del farmaco, con un impatto ambientale positivo.

Il piano di impresa sviluppato ha lo scopo di rendere LOTO Biotech Platform uno dei leader mondiali nello sviluppo di siRNA destinati al trattamento di un segmento specifico di malattie genetiche rare, le malattie dominanti negative. Si tratta di una innovazione unica nel suo genere, in quanto apporta non solo un’innovazione di processo, ma un prodotto innovativo e rivoluzionario per il settore, che si differenzia da pro-farmaci similari per la sua specifica modalità di azione: la piattaforma svilupperà siRNA che specificamente eliminano l’allele malato, lasciando intatto il sano, anche se la differenza fra i due è anche una sola lettera di DNA su decine di migliaia.

Le terapie siRNA sono progettate per silenziare specifici RNA messaggeri patologici, riducendo l’espressione di proteine dannose e migliorando significativamente la qualità della vita dei pazienti affetti da malattie genetiche rare con focus principale sulle patologie dominanti negative, ovvero quelle nei quali la copia malata del gene porta ad un malfunzionamento anche del gene sano.