Tecnologia
Silenziare il gene,
senza riscrivere il DNA:
come funziona la tecnologia siRNA
IN CONDIZIONI FISIOLOGICHE
In condizioni fisiologiche, i geni sani vengono espressi correttamente e portano alla produzione di proteine necessarie al normale funzionamento delle cellule.
IN CONDIZIONI FISIOLOGICHE
In condizioni fisiologiche, i geni sani vengono espressi correttamente e portano alla produzione di proteine necessarie al normale funzionamento delle cellule.
IN PRESENZA DI MALATTIE GENETICHE
Nelle malattie genetiche, una mutazione nel DNA può alterare questo equilibrio e generare proteine difettose o dannose, responsabili della patologia.
IN PRESENZA DI MALATTIE GENETICHE
Nelle malattie genetiche, una mutazione nel DNA può alterare questo equilibrio e generare proteine difettose o dannose, responsabili della patologia.
COME AGISCE IL siRNA
Il risultato è un silenziamento mirato e molto specifico del gene difettoso, mentre il gene sano continua a svolgere la propria funzione. Per questo il siRNA rappresenta una delle strategie più promettenti per il trattamento di diverse malattie genetiche rare.
La tecnologia siRNA (small interfering RNA) agisce dopo la trascrizione del gene, a livello dell’RNA messaggero, senza modificare la sequenza del DNA. In modo selettivo, blocca il messaggio proveniente dal gene mutato e impedisce la produzione della proteina patologica.
COME AGISCE IL siRNA
La tecnologia siRNA (small interfering RNA) agisce dopo la trascrizione del gene, a livello dell’RNA messaggero, senza modificare la sequenza del DNA. In modo selettivo, blocca il messaggio proveniente dal gene mutato e impedisce la produzione della proteina patologica.
Il risultato è un silenziamento mirato e molto specifico del gene difettoso, mentre il gene sano continua a svolgere la propria funzione. Per questo il siRNA rappresenta una delle strategie più promettenti per il trattamento di diverse malattie genetiche rare.
Silthera Platform
e l’approccio data-to-drug
Silthera Platform è la piattaforma proprietaria di Silthera sviluppata per accelerare la scoperta di terapie basate su siRNA per le malattie genetiche rare.
Integra bioinformatica, intelligenza artificiale e sperimentazione biologica in un unico sistema, con l’obiettivo di trasformare dati genetici e molecolari in candidati progettati in modo più rapido e mirato.
Con un approccio data-to-drug, la piattaforma interpreta dati biologici complessi attraverso modelli computazionali avanzati e li traduce in programmi terapeutici, riducendo tempi, complessità e rischio rispetto ai processi tradizionali di ricerca e sviluppo.
01
Data Input
I dati genetici e molecolari rilevanti per la patologia vengono raccolti e analizzati
02
Data Processing
I dati vengono puliti, normalizzati e selezionati per garantire qualità coerenza e affidabilità del modello
03
siRNA Design
La piattaforma progetta e ottimizza sequenze siRNA mirate attraverso moduli di machine learning
04
Selezione
delle molecole
Le molecole con il miglior profilo vengono candidate per le fasi successive di valutazione
05
Simulazione test preclinici
I candidati vengono testati virtualmente (in silico) per stimarne efficacia, sicurezza e rischio di effetti indesiderati (off-target)
06
Validazione
in laboratorio
Solo le molecole più promettenti passano alla validazione sperimentale, dove i risultati computazionali vengono verificati in laboratorio.
Una missione scientifica con un impatto concreto sulle persone
Dietro ogni mutazione genetica ci sono persone, famiglie e percorsi di cura complessi. Silthera nasce anche dall’ascolto di pazienti, caregiver e associazioni che convivono ogni giorno con malattie per cui le opzioni terapeutiche sono ancora limitate.